Негізгі айырмашылық – Ex Vivo және In Vivo гендік терапия
Гендік терапия – жетіспейтін немесе ақаулы гендердің гендерін енгізу арқылы генетикалық ауруларды емдеу немесе алдын алу үшін қолданылатын маңызды әдіс. Кейбір ауруларды ауруға жауапты мутацияланған немесе жетіспейтін гендердің орнына сау гендерді енгізу арқылы емдеуге болады. Гендік терапия көбінесе ұрық жасушаларына қарағанда соматикалық жасушаларға қолданылады және оны Ex vivo гендік терапия және In vivo гендік терапия деп аталатын екі негізгі түрге бөлуге болады. Ex vivo және In vivo гендік терапиясының негізгі айырмашылығы - терапевтік гендер in vitro жасуша дақылдарына ауыстырылады және пациентке in vivo гендік терапиясы қайта енгізіледі, ал гендер жасушаларды in vitro in vitro жағдайында өсірусіз тікелей пациенттің тіндеріне немесе жасушаларына жеткізіледі. vivo гендік терапия.
Ex Vivo гендік терапия дегеніміз не?
Ex vivo гендік терапия – науқастың жасушасының сыртқы модификациясын және оны пациентке қайта енгізуді қамтитын гендік терапия түрі. Жасушалар зертханаларда (науқастың денесінен тыс) өсіріледі және гендер енгізіледі. Содан кейін тұрақты түрлендіргіштер таңдалып, ауруды емдеу үшін пациентке қайта енгізіледі. Ex vivo гендік терапия белгілі бір жасуша түрлеріне немесе таңдалған тіндерге ғана қолданылуы мүмкін. Сүйек кемігі жасушалары ex vivo гендік терапия үшін жиі қолданылатын жасушалар.
Ex Vivo гендік терапия процедурасы
Ex vivo гендік терапиясында келесідей бірнеше негізгі қадамдар бар;
- Ақаулы гендері бар жасушалар пациенттен оқшауланады.
- Оқшауланған жасушалар зертханада культураларда өсіріледі.
- Емдік гендер векторлар арқылы өсірілген жасуша дақылдарына енгізіледі немесе енгізіледі.
- Өзгертілген ұяшықтар трансформацияланбайтындардан таңдалады және өсіріледі.
- Таңдалған жасушалар пациентке трансплантацияланады.
Ex vivo гендік терапияда тасымалдаушылар немесе векторлар гендерді мақсатты жасушаларға жеткізу үшін пайдаланылады. Геннің сәтті жеткізілуі тасымалдаушы жүйеге байланысты және ex vivo гендік терапияда қолданылатын маңызды векторлар вирустар, сүйек кемігі жасушалары, адамның жасанды хромосомалары және т.б. болып табылады. In vivo гендік терапиямен салыстырғанда ex vivo гендік терапия жағымсыз иммунологиялық әсер етпейді. пациенттің ағзасындағы реакциялар, өйткені генетикалық түзету in vitro жүргізіледі. Дегенмен, табыс емделуші ағзасындағы қалпына келтіретін геннің тұрақты қосылуы мен экспрессиясына байланысты.
01-сурет: Ex vivo гендік терапия
In Vivo гендік терапия дегеніміз не?
In vivo гендік терапия – бұл генетикалық ауруларды емдеу үшін пациенттің денесінің ішіндегі белгілі бір тіннің жасушаларына гендерді тікелей жеткізуді қамтитын әдіс. Оны адам ағзасының көптеген тіндеріне, соның ішінде бауырға, бұлшықетке, теріге, өкпеге, көкбауырға, миға, қан жасушаларына және т.б. қолдануға болады. Терапевтік гендер науқасқа вирустық немесе вирустық емес векторлар арқылы енгізіледі. Дегенмен, табыс бірнеше факторларға байланысты, мысалы, терапевтік генді тасымалдаушы векторларды нысана жасушалармен тиімді қабылдау, мақсатты жасушалар ішіндегі гендердің жасушаішілік деградациясы және генді ядромен қабылдау, геннің экспрессиялық қабілеті және т.б.
02-сурет: in vivo гендік терапия
Ex Vivo және In Vivo гендік терапияның айырмашылығы неде?
Ex Vivo және In Vivo гендік терапия |
|
| Ex vivo гендік терапия – науқастың денесінен тыс орындалатын гендік терапия түрі. Гендік модификация денеден тыс орындалады. | In vivo гендік терапия – ақаулы жасушалар әлі денеде болған кезде тікелей жасалатын гендік терапияның басқа түрі. Гендер денеде болған кезде өзгереді. |
| Оқшаулау және өсіру | |
| Ақаулы жасушалар оқшауланып, зертханада өсіріледі. | Ақаулы жасушалар зертханада оқшауланбайды немесе өсірілмейді. |
| Трансформаторларды таңдау | |
| Тұрақты түрлендірушілер қайта енгізу алдында таңдалады. | Тұрақты түрлендірулерді таңдау мүмкін емес. |
| Жағымсыз иммунологиялық жауап | |
| Бұл әдіс пациенттің денесінде жағымсыз иммунологиялық реакциялар туғызбайды. | Бұл әдіс пациенттің денесінде жағымсыз иммунологиялық реакцияларды енгізеді. |
Қорытынды – Ex Vivo және In Vivo гендік терапия
Емдік гендер пациенттің денесіне белгілі бір ауруларды емдеу ретінде енгізіледі. Ол гендік терапия ретінде белгілі және екі жолмен жасалуы мүмкін, атап айтқанда ex vivo гендік терапия және in vivo гендік терапия. Ex vivo және in vivo гендік терапияның айырмашылығы мынада: генді енгізу in vivo гендік терапия пациенттің денесінің сыртындағы жасуша дақылдарында жасалады және түзетілген жасушалар пациентке қайта енгізіледі, ал in vivo гендік терапия гендері тікелей енгізіледі. жасушаларды оқшауламай ішкі мақсатты тіндер. Екі процестің сәтті болуы емдік гендердің емделуші жасушаларына тұрақты енуіне және трансформациясына байланысты.
